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La lutte contre des maladies génétiques

Selon les spécialistes, les méthodes avancées de modification génétique offrent un grand potentiel pour combattre des maladies graves

Crédit photo : Shutterstock / La grande majorité des maladies génétiques connues nécessitent une correction précise du gène cible par opposition à la perturbation ou à la suppression des gènes.
Publié dans Harvard T.H. Chan par Dr Karen Feldscher

Au cours de la 16ème édition de la conférence annuelle sur le Program in Quantitative Genomics (PQG), qui s’est tenue sur deux jours et qui a été organisée par la Harvard T.H. Chan School of Public Health, douze intervenants ont présenté leurs travaux de recherche récents et à venir sur les thérapies et les technologies visant à cibler des mutations génétiques spécifiques à l’origine de maladies. Près de 180 participants venant du monde entier ont assisté à cette conférence virtuelle.

Crédit photo : Harvard T.H. Chan
La grande majorité des maladies génétiques connues nécessitent une correction précise du gène cible.

Modification des mutations

« Environ 7 000 maladies génétiques sont connues pour être causées par des mutations présentes dans nos génomes, touchant ainsi des centaines de millions de personnes et leur famille », ont affirmé David Liu, professeur à la Harvard University et directeur du Merkin Institute of Transformative Technologies in Healthcare au Broad Institute of MIT et de Harvard, ainsi que le professeur Thomas Dudley Cabot des sciences naturelles à Harvard, deux des trois conférenciers principaux de l’événement. « C’est pourquoi depuis longtemps, les sciences de la vie ont cherché à développer la capacité de corriger autant que possible ces mutations, afin de pouvoir étudier et traiter un plus large éventail de maladies résultant de ces mutations. »

Crédit photo : Shutterstock
Un médicament a réussi à désactiver un gène dans le foie qui conduit à une baisse du LDL.

D’autres intervenants de renom ont également pris la parole lors de l’événement, notamment Sekar Kathiresan, fondateur et PDG de Verve Therapeutics, ainsi que Beverly Davidson, professeure de pathologie et de médecine de laboratoire à la Perelman School of Medicine de l’Université de Pennsylvanie.

Kathiresan a présenté les interventions possibles pour aider les patients ayant un risque génétique élevé de crise cardiaque. Il a souligné que les individus ayant de faibles taux de cholestérol LDL, aussi connu sous le nom de « mauvais cholestérol », ont rarement des crises cardiaques. Il a expliqué comment Verve Therapeutics a développé un médicament intraveineux novateur qui a réussi, dans des modèles animaux, à désactiver un gène appelé PCSK9 dans le foie, entraînant une réduction du taux de LDL.

La grande majorité des maladies génétiques connues nécessitent une correction précise du gène cible par opposition à la perturbation ou à la suppression des gènes.

Kathiresan a affirmé que, « en fin de compte, ce médicament pourrait être une option de traitement préventif, permettant de traiter les patients afin de prévenir leur première crise cardiaque. » De son côté, Davidson a exposé comment l’édition de gènes peut être utilisée pour lutter contre la maladie de Huntington. Elle a présenté la recherche en cours sur l’utilisation du virus adéno-associé (AAV), un virus non pathogène, pour administrer une thérapie génique visant à atténuer les effets de la mutation causant cette maladie.

Crédit photo : Shutterstock
Les personnes ayant de faibles niveaux de cholestérol LDL ont rarement des crises cardiaques.

Fautes d’orthographe dans notre ADN

Liu a expliqué qu’il existe deux types d’édition de gènes qui peuvent apporter des changements précis dans les gènes : l’édition de base, qui permet de modifier une seule lettre d’ADN, et l’édition principale, qui permet de supprimer ou de réparer en toute sécurité des parties d’ADN pathogène ou d’insérer de l’ADN pour réparer des mutations dangereuses. Il a souligné que la plupart des maladies génétiques connues nécessitent une correction précise du gène cible plutôt qu’une perturbation ou suppression des gènes.

Liu et son équipe ont appliqué l’édition de base pour modifier le gène responsable de la progéria chez des animaux, réduisant ainsi considérablement les effets de la maladie. Il a souligné que les nouvelles technologies d’édition de gènes offrent l’espoir qu’un jour, les mutations génétiques ne seront plus aussi contraignantes. En effet, les gènes pourront être corrigés de manière précise, permettant de traiter efficacement les maladies génétiques.

Plusieurs autres conférenciers ont également présenté leurs travaux, en abordant des sujets variés tels que l’édition génomique pour traiter les troubles sanguins ou encore l’exploitation de la génomique pour découvrir de nouveaux traitements contre le cancer.

SOURCE : Harvard T.H. Chan
Traduit de l’anglais

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