Crédit photo : Longevity.Technology/Cellules humaines immortalisées traitées avec le composé stimulant l’autophagie SAM001/ Samsara Therapeutics
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SAM001, le médicament révolutionnaire induisant l’autophagie

Un médicament prometteur contre la maladie de Parkinson

Publié dans Longevity.Technology par Eleanor Garth

Un nouvel espoir pour les personnes souffrant de la maladie de Parkinson et de la SLA : un candidat prometteur de médicament de pointe, qui cible l’autophagie, est prêt à entrer en phase d’essais cliniques cette année. Samsara Therapeutics, une entreprise biotechnologique pionnière créée par Apollo Health Ventures, dont les fondateurs sont des experts dans les domaines de la géroscience et de l’homéostasie cellulaire, a obtenu une subvention de la Fondation Michael J Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson (MJFF). 

Crédit photo : Longevity.Technology
L’acteur et producteur canado-américain Michael J. Fox

Une capacité à stimuler l’autophagie

Cette subvention vient renforcer les efforts de recherche de Samsara dans le développement d’un médicament prometteur contre la maladie de Parkinson. Grâce à ce financement et à son candidat révolutionnaire SAM001, qui s’apprête à entrer prochainement en essais cliniques, Samsara se positionne à l’avant-garde du développement de médicaments inducteurs d’autophagie. En ciblant le récepteur TRPML1 (Transient Receptor Potential Mucolipin 1), SAM001 a démontré sa capacité à stimuler l’autophagie et à atténuer les dommages causés aux cellules cérébrales affectées par la maladie de Parkinson et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Ces résultats remarquables font de Samsara un acteur majeur dans la résolution des besoins cliniques urgents liés aux troubles neurodégénératifs, tout en ouvrant la voie à une vie plus longue et en meilleure santé.

La maladie de Parkinson, un trouble neurodégénératif caractérisé par des symptômes moteurs et non moteurs, présente des défis considérables en matière de longévité et de santé. La progression de la maladie, avec ses effets sur les fonctions motrices et la qualité de vie globale, peut réduire significativement à la fois la durée de vie et la capacité à mener une vie saine et active. 

Crédit photo : Pexels/cottonbro studio
La subvention vient renforcer les efforts de recherche de Samsara dans le développement d’un médicament prometteur contre la maladie de Parkinson

Cependant, les avancées réalisées par Samsara Therapeutics dans le développement de médicaments inducteurs d’autophagie offrent un brin d’espoir. En ciblant la cause sous-jacente de la maladie de Parkinson en améliorant l’autophagie (le processus naturel de dégradation et de recyclage des cellules et de leurs composants), ces traitements pourraient non seulement ralentir la progression de la maladie, mais également améliorer la longévité et la santé globale.

Un traitement oral quotidien, tel que SAM001 ou SAM0021, capable de modifier la maladie, pourrait avoir un impact profond en simplifiant le traitement, en améliorant l’observance et en offrant aux personnes atteintes de la maladie de Parkinson une plus grande qualité de vie. Ces approches novatrices ouvrent la possibilité d’améliorer la longévité et la qualité de vie des personnes touchées par la maladie de Parkinson, répondant ainsi à un besoin clinique non satisfait dans le domaine des troubles neurodégénératifs.

La progression de la maladie de Parkinson, avec ses effets sur les fonctions motrices et la qualité de vie globale, peut réduire significativement à la fois la durée de vie et la capacité à mener une vie saine et active

SAM001 présente un potentiel enthousiasmant pour renforcer l’autophagie et réduire les dommages neuronaux dans la maladie de Parkinson et la SLA. Ce médicament cible spécifiquement TRPML1, une protéine essentielle dans la régulation de l’autophagie, et a démontré une affinité remarquable pour cette cible, il a même montré la capacité de faire régresser les symptômes de la maladie chez des modèles de souris.

Crédit photo : Pixabay/Annick Vanblaere
La maladie de Parkinson présente des défis considérables en matière de longévité et de santé

L’un des défis majeurs dans la conception de SAM001 en tant que traitement viable résidait dans sa biodisponibilité en tant que médicament administré par voie orale. Samsara Therapeutics a brillamment surmonté cet obstacle en optimisant la molécule pour qu’elle puisse franchir efficacement la barrière hémato-encéphalique, tout en minimisant les risques d’effets secondaires importants. Cette réussite ouvre la voie à un schéma posologique oral quotidien, offrant ainsi une simplicité pour les patients et favorisant leur adhésion au traitement.

Le Dr Peter Hamley, directeur scientifique chez Samsara Therapeutics, a déclaré : « Nous avons choisi de donner la priorité à l’exploration des cibles d’autophagie dans les troubles neurodégénératifs, car il existe un besoin clinique majeur dans ce domaine et très peu de thérapies qui retardent ou ralentissent la progression de ces maladies en ciblant leur cause sous-jacente. »

« Un traitement quotidien par voie orale, modificateur de la maladie, tel que SAM001, pourrait avoir un impact considérable en simplifiant le traitement, en favorisant l’observance et en améliorant la qualité de vie des personnes atteintes de la maladie de Parkinson et de la SLA. Il permettrait également de prolonger leur capacité à rester actifs sur le plan professionnel tout en réduisant les coûts des soins. »

En plus des avancées réalisées avec SAM001, Samsara a également obtenu une subvention de la Fondation Michael J Fox. Cette subvention va permettre d’accélérer les recherches sur SAM0021, un autre agent inducteur d’autophagie développé par l’entreprise.

SAM0021 présente des résultats prometteurs dans l’élimination de l’accumulation d’alpha-synucléine, une protéine associée à la maladie de Parkinson, et dans la restauration des fonctions motrices affectées par la maladie. En améliorant l’autophagie, un processus cellulaire vital responsable de l’élimination des déchets et des toxines, SAM0021 cible la cause fondamentale de la maladie. Grâce à la subvention de la MJFF, Samsara Therapeutics pourra recueillir des preuves concrètes supplémentaires concernant les capacités de SAM0021, se rapprochant ainsi du lancement des essais cliniques.

Hamley a souligné l’importance de la recherche, affirmant : « Nos recherches indiquent que l’accumulation d’alpha-synucléine dans la maladie de Parkinson est due à une autophagie dysfonctionnelle. Nous disposons de données très encourageantes, y compris sur des cellules de personnes atteintes de la maladie de Parkinson, montrant que SAM0021 peut stimuler l’autophagie, et nous sommes convaincus que cela nous permettra de traiter la cause sous-jacente de la maladie. » Il a ajouté que grâce au soutien de la subvention de la MJFF, Samsara Therapeutics vise à accélérer ses recherches, à prouver la faisabilité du concept et à faire avancer SAM0021 vers les essais cliniques d’ici la fin de 2024.

SOURCE : Longevity.Technology
Traduit de l’anglais

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