La perte auditive est identifiée comme l’un des problèmes de santé qui connaissent la plus forte croissance. D’ici 2050, il est prévu qu’une personne sur dix souffrira probablement d’une forme de perte auditive. Parmi les différents types de problèmes de perte auditive, ceux d’origine génétique sont souvent considérés comme extrêmement difficiles à traiter. Bien que des implants cochléaires (dispositifs électroniques améliorant l’audition) puissent être utilisés dans certains cas, leur efficacité reste limitée. Ainsi, les thérapies géniques représentent les seules options de traitement potentielles.
Cette étude démontre l’efficacité de la thérapie génique dans un modèle de souris vieillissantes reproduisant la surdité génétique humaine
Pour répondre à ce défi, une équipe de chercheurs a réussi à démontrer avec succès l’efficacité de la thérapie utilisant le virus adéno-associé (AAV). C’est la première fois que les chercheurs du Mass Eye and Ear, un centre de traitement et de recherche affilié à la Harvard Medical School, démontrent l’utilisation de l’AAV sur des modèles animaux vieillissants.
L’AAV n’est pas une thérapie nouvelle ; en réalité, elle a déjà été testée sur des animaux nouveau-nés. Cependant, selon la déclaration officielle, les vecteurs n’ont pas encore démontré leur capacité à restaurer l’audition chez des modèles animaux entièrement matures ou vieillissants, même s’ils ont réussi à le faire chez des animaux nouveau-nés présentant des défauts génétiques.
Évaluation de l’efficacité de l’AAV
Dans cette nouvelle étude, l’équipe a entrepris de tester l’efficacité de l’AAV sur des modèles animaux vieillissants. Ils ont modifié un modèle de souris âgée présentant une mutation de perte auditive similaire à celle du gène « défectueux » TMPRSS3, responsable de ce problème chez les humains. Selon l’étude, les individus présentant des mutations dans le gène TMPRSS3 souffrent de surdité récessive DFNB8/DFNB10, entraînant une perte auditive progressive.
D’ici 2050, il est prévu qu’une personne sur dix souffrira probablement d’une forme de perte auditive
En utilisant l’AAV comme vecteur, l’équipe a administré aux animaux âgés une thérapie génique contenant un gène TMPRSS3 sain. Les résultats ont montré qu’une seule dose de cette thérapie a entraîné une amélioration significative de l’audition des animaux.
« Nos résultats suggèrent qu’une thérapie génique médiée par un virus, seule ou en combinaison avec un implant cochléaire, pourrait potentiellement traiter la perte auditive génétique. Cette étude est également la première à avoir rétabli l’audition chez des souris vieillissantes, ce qui indique la possibilité de traiter les patients atteints de DFNB8, même à un âge avancé. Elle démontre également la faisabilité d’autres thérapies géniques chez la population vieillissante », a déclaré Zheng Yi Chen, D.Phil., chercheur aux laboratoires Eaton-Peabody du Mass Eye and Ear, dans le communiqué officiel.
Une thérapie génique médiée par un virus, seule ou en combinaison avec un implant cochléaire, pourrait potentiellement traiter la perte auditive génétique
Cette nouvelle étude ouvre la voie au développement de traitements cliniques pour la population âgée, pouvant éventuellement inverser partiellement la perte auditive. Les résultats ont été publiés dans la revue Molecular Therapy.
Une seule dose de la thérapie génique contenant un gène TMPRSS3 sain a entraîné une amélioration significative de l’audition des animaux.
Une seule injection d’AAV2-hTMPRSS3 chez des souris Tmprss3A306T/A306T d’un âge moyen de 18,5 mois a permis d’améliorer durablement la fonction auditive à un niveau comparable à celui des souris de type sauvage. La délivrance d’AAV2-hTMPRSS3 a permis de restaurer les cellules ciliées et les neurones du ganglion spiral. Cette étude démontre l’efficacité de la thérapie génique dans un modèle de souris vieillissantes reproduisant la surdité génétique humaine. Elle ouvre la voie au développement d’une thérapie génique AAV2-hTMPRSS3 pour traiter les patients atteints de DFNB8, soit en tant que traitement autonome, soit en combinaison avec l’implant cochléaire.
SOURCE : Interesting Engineering
Traduit de l’anglais
